Ученые описали наиболее перспективные направления использования редактирования генов в изучении и лечении болезни Паркинсона. Об этом сообщила пресс-служба Первого МГМУ им. И.М. Сеченова, сотрудники которого участвовали в исследовании. Статья с описанием работы опубликована в научном журнале Free Radical Biology and Medicine.

Болезнь Паркинсона - хроническое нейродегенеративное заболевание, которое приводит к параличу и нарушениям работы мозга. Чаще всего болезнь развивается у пожилых людей. Пока ученые не нашли лекарства или способа терапии, которые могли бы восстановить утраченные из-за болезни Паркинсона функции организма.

Авторы статьи - медики из Сеченовского университета и Университета Питтсбурга - сосредоточились на возможных причинах заболевания, которые связаны с окислительно-восстановительными реакциями в клетках и механизмами программируемой клеточной смерти. Эти процессы ученые рассматривали в контексте применения CRISPR/Cas9 - одного из методов редактирования генов. С его помощью ученые могут проводить разнообразные манипуляции с ДНК - например, добавлять и вырезать отдельные последовательности нуклеотидов в молекуле.

Кроме того, авторы работы исследовали, какую роль в развитии заболевания играют митохондрии — составные части клетки, которые отвечают за то, чтобы снабжать ее энергией. Кроме этого митохондрии обеспечивают синтез активных форм кислорода (АФК). Если они оказались повреждены или их работа нарушена, в клетке может накопиться опасное количество АФК, поэтому для поддержания целостности клетки нужно вовремя удалять поврежденные митохондрии. Если это происходит либо в недостаточном, либо в чрезмерном объеме, то в результате повреждаются клетки и ткани, в том числе нейроны.

За регуляцию процесса удалений митохондрий отвечают белки PINK1 и Parkin. Исследования показали, что мутации в этих генах могут быть связаны с потерей некоторых нейронов и дистрофией мышц, то есть к симптомам, характерным для болезни Паркинсона. 

Кроме того, авторы работы изучили процессы, которые связаны с накоплением в клетках железа. У животных и людей в пожилом возрасте в тканях мозга собирается особенно много этого элемента. Особенно это касается областей, которые отвечают за двигательные и когнитивные функции. Ученые, в частности, исследовали белки, которые участвуют в транспортировке железа в нейроны и его выведении из клеток. Метод редактирования генов CRISPR/Cas9 может помочь искать и синтезировать новые лекарственные препараты, которые эффективно и точно регулировали бы метаболизм железа в клетках. Такая технология облегчит подбор стратегии лечения для каждого конкретного пациента.

ТАСС