Ученые разработали технологию, которая позволяет упаковывать любые РНК и с помощью наночастиц доставлять их в разные органы. Это позволит наносить прицельный удар по болезням — в том числе онкологическим, наследственным, инфекционным, причем захватив их на самой ранней стадии. Во время исследования на животных ученым удалось полностью остановить размножение вируса у мышей.

В лаборатории генетических технологий Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний им. Е. И. Марциновского Сеченовского Университета Минздрава России изобрели эффективный и безопасный метод для упаковки РНК (рибонуклеиновая кислота — одна из основных макромолекул, которые содержатся в клетках всех живых организмов). Этот многофункциональный способ позволяет любую РНК, в том числе химически модифицированную, «упаковать» в наночастицы и прицельно доставить в нужную ткань или орган. Это открывает путь к созданию новых лекарств и вакцин для борьбы с онкологическими, генетическими и инфекционными заболеваниями. 

Дело в том, что доставка РНК в клетку позволяет отрегулировать нарушенные функции организма: запустить синтез желаемого белка или повлиять на экспрессию какого-либо гена. РНК могут остановить размножение вируса, могут блокировать размножение раковых клеток. Но для этого их нужно сначала как-то упаковать, а потом — прицельно доставить по адресу. Но доставить рибонуклеиновую кислоту в нужные клетки сложно, поскольку естественные биологические барьеры организма действуют как фильтр и быстро удаляют все чужеродное. 

Как отмечает Дмитрий Костюшев, завлабораторией генетических технологий и лекарственных средств Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний им. Е. И. Марциновского Сеченовского Университета, лекарства и вакцины на основе РНК совершили революцию в медицине. Сейчас над созданием подобных препаратов работают многие мировые научные школы. 

Существуют две технологии. Во-первых, это процесс РНК-интерференции, который может «выключить», блокировать поломанный ген и тем самым остановить развитие болезни на самой ранней стадии, что можно применять для лечения наследственных и онкологических заболеваний либо использовать данный механизм «выключения» для остановки вирусной инфекции. И вторая большая область — это создание мРНК-вакцин, которые служат для профилактики разных, но прежде всего инфекционных заболеваний. Один из примеров — создание компанией «Модерна» во время пандемии коронавируса нового типа вакцины на основе мРНК с простой системой доставки. 

«На сегодняшний день одно из ключевых направлений в мире — разработка лекарств на основе РНК, но почти никто не знает, как доставить их прицельно в пораженные клетки. Технологий для этого очень мало. Мы создали новый, эффективный и безопасный способ доставки терапевтических или профилактических молекул РНК в разные ткани и органы. Эта технология не включает каких-то токсических компонентов и создает широкое поле для применения. Наночастицы представляют собой программируемые нановезикулы. Состав их поверхности, а значит, их тропность в определенные ткани и органы можно задавать с помощью генетических технологий и использовать для прицельной доставки терапевтических РНК точно по адресу. Она имеет практическую ценность, так как ее можно будет внедрить в здравоохранение», — подчеркивает Дмитрий Костюшев.

По его словам, во всех случаях важнейшим фактором становится именно доставка РНК в клетку. Таким образом, ученые Сеченовского Университета совместили новый метод упаковки РНК с ранее созданной ими же технологией направленной доставки наночастиц и показали, что могут доставлять разные РНК в органы и ткани. Во время исследования на культурах клеток (in vitro) и на моделях мышей (in vivo) они смогли блокировать размножение вирусов, что привело к практически полному исчезновению вирусных белков. При этом было доказано, что специальные наночастицы попадают в 100% клеток в культуре, а также в значительное число клеток печени у мышей. 

«Результаты продемонстрировали высокую эффективность загрузки терапевтических РНК в наночастицы и их доставку в клетки печени. На модели вирусной инфекции у мышей технология нарушала экспрессию вирусных генов и полностью блокировала продукцию целевых вирусных белков», — отмечает ученый. 

По словам Дмитрия Костюшева, этот метод доставки хорошо подходит для масштабирования, для больших производственных мощностей. Сейчас специалисты Сеченовского Университета работают над эффективностью доставки РНК в целевые органы, на сегодня она колеблется в диапазоне 15—60%. 

Ранее мы сообщали, что ученые лаборатории генетических технологий ИМПиТМ им. Е. И. Марциновского Сеченовского Университета создали новый тип биологических наночастиц, которые позволят лечить гепатит B, рак, а также инфекционные и наследственные заболевания.